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2023-04-27
地中海貧血（以下簡(jiǎn)稱“地貧”）是一種遺傳性溶血性疾病，在世界范圍內(nèi)普遍流行，是最大的單基因突變遺傳病。實(shí)施公眾教育、產(chǎn)前篩查和產(chǎn)前診斷是有效預(yù)防方式，而強(qiáng)化臨床研究、科研攻關(guān)以實(shí)現(xiàn)治療新突破，則是給患者帶來(lái)新生希望的根本方法。
4月24日，“地中海貧血防治論壇暨國(guó)家衛(wèi)健委地貧防治重點(diǎn)實(shí)驗(yàn)室建設(shè)研討會(huì)”在邕舉行。邦耀生物創(chuàng)始人、董事長(zhǎng)劉明耀教授受邀出席會(huì)議，并與中國(guó)工程院劉德培院士、中國(guó)科學(xué)院陳子江院士及國(guó)內(nèi)血液科、兒科、出生缺陷防治等領(lǐng)域?qū)＜引R聚一堂，共話地貧防治，關(guān)愛(ài)地貧患者。
一、助力地貧防治，我們一直在行動(dòng)
會(huì)議由廣西醫(yī)科大學(xué)第一附屬醫(yī)院主辦，旨在匯聚院士專家團(tuán)隊(duì)力量，為國(guó)家衛(wèi)健委地貧防治重點(diǎn)實(shí)驗(yàn)室建設(shè)添磚加瓦，提升廣西地貧防治水平，共同推動(dòng)“政府主導(dǎo)、部門聯(lián)動(dòng)、衛(wèi)生擔(dān)當(dāng)、醫(yī)防協(xié)同、群防群治”這一獨(dú)具特色的地貧防治“廣西模式”，并將其提升為“中國(guó)模式”，為“一帶一路”國(guó)家地貧防治工作貢獻(xiàn)更多力量，守護(hù)廣大地貧患者健康。
邦耀生物創(chuàng)始人、董事長(zhǎng)劉明耀教授主題演講
大會(huì)上，邦耀生物創(chuàng)始人、董事長(zhǎng)劉明耀教授以《基因編輯與細(xì)胞治療：從基礎(chǔ)到臨床轉(zhuǎn)化研究》為報(bào)告主題作了精彩的演講，同步分享了邦耀生物作為國(guó)內(nèi)較早針對(duì)地貧領(lǐng)域藥物研發(fā)的公司，多年來(lái)圍繞地貧患者從基礎(chǔ)到臨床轉(zhuǎn)化所做的一些研究進(jìn)展。目前，邦耀生物已幫助多例地貧患者成功“脫貧”，并且針對(duì)輸血依賴型β-地貧的產(chǎn)品BRL-101已經(jīng)獲批國(guó)內(nèi)IND，進(jìn)入注冊(cè)臨床階段。更值得一提的是，近日，邦耀生物與廣西醫(yī)科大學(xué)第一附屬醫(yī)院賴永榕教授合作的1期注冊(cè)臨床成功治愈2例成人重型地貧患者，第3例成人患者即將達(dá)到擺脫輸血依賴標(biāo)準(zhǔn)，實(shí)現(xiàn)治愈。
左起：賴永榕教授、患者1（21歲）、患者2（18歲）、患者3（27歲）、劉明耀教授、劉容容主任
廣西醫(yī)科大學(xué)第一附屬醫(yī)院作為自治區(qū)地貧防治中心單位，自上世紀(jì)50年代起就致力于地貧防治工作，歷史積淀深厚，本次與邦耀生物合作1期注冊(cè)臨床，大大加速了臨床轉(zhuǎn)化的進(jìn)程。在本次的1期臨床研究中，2例患者已經(jīng)成功獲得治愈，分別為21歲和18歲。其中，患者1（21歲）也是此次臨床試驗(yàn)入組的首例患者，是一名大學(xué)生，其出生后8個(gè)月時(shí)就被確診為β+/β0重型地貧，接受基因治療前一直保持常規(guī)的輸血和除鐵治療，平均每年輸注全血高達(dá)15042ml。患者于2022年12月8日完成了首次給藥輸注，經(jīng)基因編輯的HSC移植治療后，患者的血紅蛋白開(kāi)始出現(xiàn)顯著上升，在整個(gè)治療過(guò)程中未發(fā)生嚴(yán)重的感染等不良事件，僅40天就成功出院。如今可以回歸正常的生活，患者興奮表示終于可以安心學(xué)習(xí)，期望實(shí)現(xiàn)到上海讀研究生的目標(biāo)。可以說(shuō)，此次研究中一例又一例成人地貧患者的治愈消息，無(wú)疑為全國(guó)乃至全球的地貧“老大難群體”成人重型地貧患者打了一劑強(qiáng)心針，讓他們看到了生命的希望。
作為主治醫(yī)生，賴永榕教授表示：“地貧作為一種基因異常的疾病，尤其患者年齡越大，面臨的治療風(fēng)險(xiǎn)和治愈難度也更大，最有效的治療就是造血干細(xì)胞移植及基因治療。本次首例入組患者接受基因治療后的恢復(fù)情況非常理想，僅2個(gè)月內(nèi)就脫離了輸血依賴，此外第3例患者的年齡更是提高到了27歲，將于近期達(dá)到擺脫輸血依賴標(biāo)準(zhǔn)。相對(duì)來(lái)說(shuō)，從這次項(xiàng)目的3例成人重型地貧患者的臨床治療結(jié)果來(lái)看，不僅是有力證明了基因治療的前景，也顯示出了邦耀生物的基因療法BRL-101具有安全性高、作用范圍廣、療效顯著等優(yōu)勢(shì)，很期待通過(guò)我們雙方的共同努力，使這款療法能盡快惠及更多地貧患者。”
作為科學(xué)家，也作為公司創(chuàng)始人，面對(duì)邦耀生物在地貧領(lǐng)域的不斷突破，劉明耀教授表示：“首先，非常感謝參與和支持BRL-101項(xiàng)目研究的臨床專家、患者和患者家屬；其次，回顧我們科研團(tuán)隊(duì)從實(shí)驗(yàn)室的基礎(chǔ)科研到如今注冊(cè)臨床的轉(zhuǎn)化過(guò)程，很欣喜可以看到我們成功幫助多例地貧患者擺脫輸血依賴，甚至實(shí)現(xiàn)了成人重型患者的治愈，并且此前在IIT臨床試驗(yàn)中的首例患者擺脫輸血依賴最長(zhǎng)，至今已達(dá)3周年。未來(lái)，相信在多方的共同努力下，該項(xiàng)多中心注冊(cè)臨床試驗(yàn)研究結(jié)果將展示BRL-101在特定患者人群中的安全性和有效性，并將很快推動(dòng)此項(xiàng)臨床研究的產(chǎn)品落地，使其早日造福更多地貧患者。此外，邦耀生物作為一家全球最早進(jìn)行基因編輯技術(shù)研發(fā)和應(yīng)用的企業(yè)之一，我們?nèi)詫⒗^續(xù)立足公司日益完善的產(chǎn)業(yè)布局和全球化的研發(fā)布局，積極推進(jìn)以基因編輯技術(shù)為基礎(chǔ)的、針對(duì)嚴(yán)重遺傳疾病、惡性腫瘤和自身免疫系統(tǒng)疾病的多條研發(fā)管線，為中國(guó)以及全球患者帶來(lái)更優(yōu)的治療選擇。”
關(guān)于BRL-101
邦耀生物BRL-101主要適應(yīng)癥為輸血依賴型β-地中海貧血，是基于邦耀生物自主研發(fā)的造血干細(xì)胞平臺(tái)(ModiHSC®)開(kāi)發(fā)的基因治療產(chǎn)品。ModiHSC®主要是利用基因編輯系統(tǒng)對(duì)患者的造血干細(xì)胞進(jìn)行基因修飾，修飾后的造血干細(xì)胞回輸?shù)交颊唧w內(nèi)，通過(guò)自我更新和分化重建修飾細(xì)胞群體，從而達(dá)到治療血液系統(tǒng)疾病的目的。
目前，邦耀生物利用基因療法BRL-101，在全球范圍內(nèi)幫助8例地貧患者成功“脫貧”。其中，邦耀生物和中南大學(xué)湘雅醫(yī)院血液科付斌副主任醫(yī)師合作的IIT臨床試驗(yàn)，首例患者擺脫輸血依賴最長(zhǎng)，已達(dá)3年。這是亞洲首次通過(guò)基因編輯技術(shù)治療地貧，也是全世界首次通過(guò)CRISPR基因編輯技術(shù)治療β0/β0型重度地貧的成功案例。2022年8月4日，該項(xiàng)研究者發(fā)起的臨床試驗(yàn)成果發(fā)表在國(guó)際頂級(jí)醫(yī)學(xué)學(xué)術(shù)期刊Nature Medicine（影響因子：87.241）。這一事件也代表了國(guó)內(nèi)基因編輯治療在臨床研究方面的突破性成果。
還值得一提的是，邦耀生物憑借在地貧領(lǐng)域的突出性成果已選入到第二版《中國(guó)地貧防治藍(lán)皮書》(2020)的治療方法部分；并成功入選最新版《共同富裕下的中國(guó)罕見(jiàn)病藥物支付》報(bào)告中。相比其它β-地貧基因療法動(dòng)輒上千萬(wàn)，邦耀生物造血干細(xì)胞基因療法則更為高效、便捷和安全，具有靶向性好、安全性高、作用范圍廣、治療效果顯著等優(yōu)勢(shì)，可以做到一次治療終身治愈；并且成本可極大降低，有望成為更惠及大眾的療法。
